资本“围堵”基因编辑行业:技术走向成熟还有多远?

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去年10月,两位女性科学家凭借开发基因编辑技术斩获2020年诺贝尔化学奖后,这项前沿的生物技术获得了前所未有的关注度。如今,该行业正催生新的一波投资热潮。

4月21日,博雅辑因宣布完成4亿元的B+轮融资,而公司上一笔融资,才发生在去年10月份,彼时创下行业最大单笔融资,融资额度达到4.5亿元。

截至目前为止,博雅辑因已完成了七轮融资。公司表示,本轮融资资金将用于继续推进公司以基因编辑技术为基础的产品管线的临床转化,并推动公司的产业化发展。

无独有偶,另外一家基因编辑公司——本导基因近期也传出完成A轮6000万融资消息。

基因编辑是一项能够精确对生物体基因组的特定目标基因进行修饰(插入、移除、替换等),从而在基因水平影响机体生命活动过程的技术。不同于之前常见的小分子、大分子药物是通过蛋白质层面发挥作用,基因编辑疗法是从基因层面来治疗疾病,从科学的角度看,对于一些疾病有望实现一次性治愈。

回顾整个基因编辑行业发展历史,在2012年CRISPR技术被发现后,进入爆炸式成长阶段。不过,截至目前为止,全球基因编辑领域尚处于早期临床研究阶段,未有产品真正问世。

今年1月,博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请获国家药品监督管理局药品审评中心批准,成为国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。

目前,博雅辑因方面对第一财经记者表示,ET-01的临床试验工作正在稳步筹备部署,同时,公司的通用型CAR-T,基于LEAPER™技术的体内基因编辑疗法和运用高通量基因组编辑筛选开发的靶向疗法产品管线正在研发中。

中山证券发布研报表示,尽管基因编辑疗法给医学界带来许多突破,但这项技术在成熟运用之前仍有一些挑战和不足,其中,技术方面的挑战主要是如何降低脱靶效应、提高核酸内切酶编辑的效率以及优化递送系统,应用层面的不足主要是局限在单基因疾病、部分细胞尚无法编辑以及治疗费用高昂等。

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